AOOR Villa Sofia-Cervello, firmato protocollo d’intesa con Vertex Pharmaceuticals per avviare terapie geniche nei pazienti talassemici

Un importante passo avanti nella lotta contro la talassemia: è stato firmato un protocollo d’intesa tra l’Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello di Palermo e Vertex Pharmaceuticals, azienda biofarmaceutica leader a livello mondiale nelle terapie innovative per malattie genetiche rare, volto ad avviare una collaborazione strategica nel campo della terapia genica per il trattamento della talassemia.

L’accordo prevede l’avvio di un percorso condiviso per l’applicazione della terapia genica nei pazienti affetti da beta-talassemia, una grave patologia ematologica ereditaria particolarmente diffusa nell’area mediterranea e nel sud Italia. Attraverso questa intesa, Villa Sofia-Cervello diventa uno dei primi centri nel Mezzogiorno ad attivare un programma integrato per l’accesso alla terapia genica con i più alti standard internazionali di sicurezza, qualità e innovazione qualificandosi tra i centri di riferimento in Italia per l’applicazione clinica di terapie geniche innovative, basate sull’utilizzo di cellule staminali emopoietiche modificate ex vivo. L’obiettivo è offrire ai pazienti talassemici nuove possibilità di cura, eliminando, in molti casi, la necessità di trasfusioni croniche e migliorando la qualità di vita.

“Questo protocollo è il risultato di un lungo lavoro multidisciplinare e della volontà condivisa di offrire ai nostri pazienti cure sempre più avanzate - ha dichiarato il direttore generale dell’Azienda Villa Sofia-Cervello, Alessandro Mazzara - conferma la propria vocazione all’alta specializzazione e alla ricerca clinica, ponendosi come riferimento per le malattie rare nel Sud Italia”. “La terapia genica per la talassemia, innovativa, rappresenta un esempio paradigmatico di medicina personalizzata e di precisione, in grado di rivoluzionare l'approccio terapeutico a questa patologia, consente di intervenire direttamente sul difetto genetico alla base della malattia e porta alla sconfitta definitiva”, ha sottolineato il direttore sanitario, Maria Lucia Furnari. Il protocollo prevede anche attività di formazione per il personale sanitario, aggiornamenti scientifici congiunti e la creazione di percorsi personalizzati per la presa in carico dei pazienti idonei alla terapia. Con questa intesa, l’Azienda Ospedaliera palermitana conferma il proprio ruolo strategico nella rete nazionale per la cura della talassemia e delle emoglobinopatie, promuovendo al contempo la sinergia tra sanità pubblica e innovazione biotecnologica. Il percorso di accesso al trattamento avverrà attraverso una selezione da parte di un Gruppo Multidisciplinare aziendale così da assicurare garanzia di sicurezza e efficacia al paziente che sarà selezionato dai Centri di Talassemia della Rete Regionale di Talassemia e Emoglobinopatie. In caso di accesso da altre regioni è possibile rivolgersi direttamente all’ UOC di Ematologia e Malattie Rare dell’AOOR Villa Sofia Cervello dove è attivo un Servizio di Psicologia, per un eventuale primo contatto da parte di familiari o pazienti.